1 Kháng thể đơn dòng IL-36R duy nhất được phát triển trong nước
Bệnh vẩy nến mụn mủ toàn thân (GPP) là một bệnh da tăng bạch cầu trung tính toàn thân hiếm gặp. Tình trạng trầm trọng cấp tính của nó có liên quan trực tiếp đến tỷ lệ tử vong; nếu không được kiểm soát kịp thời có thể dẫn đến nhiễm trùng huyết và suy đa tạng, đe dọa tính mạng. Do đó, ưu tiên hàng đầu trong điều trị GPP là kiểm soát các đợt cấp tính trầm trọng và cần có các phương pháp điều trị có thể nhanh chóng kiểm soát các đợt cấp tính. Bệnh này đã được đưa vào Trung QuốcDanh sách thứ hai về các bệnh hiếm gặpvào năm 2023.
Con đường truyền tín hiệu của thụ thể IL-36 (IL-36R, còn được gọi là IL1RL2) đóng vai trò trung tâm trong việc điều chỉnh tình trạng viêm da và phản ứng miễn dịch. Sự kích hoạt bất thường của nó có liên quan chặt chẽ đến sự xuất hiện và tiến triển của các bệnh ngoài da khác nhau và nó được coi là mục tiêu tiềm năng để điều trị GPP.
2 kháng thể đặc hiệu kép có tiềm năng lớn hơn
Sau kháng thể đơn dòng, thuốc kháng thể đặc hiệu kép đã trở thành xu hướng chủ đạo của-các liệu pháp thế hệ tiếp theo.
Nhận thấy tiềm năng của mục tiêu IL{7}}36R, Huaaotai đã chủ động phát triển HB0043, một kháng thể đặc hiệu kép nhắm mục tiêu IL-36R/IL-17A. Đây là loại thuốc kháng thể đặc hiệu kép duy nhất trên thế giới nhắm đến cả IL-17A và IL-36R, với tiềm năng hạng nhất (FIC). Hiện tại, loại thuốc này đã được FDA Hoa Kỳ chấp thuận để bắt đầu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I đối với thuốc tiêm HB0043 tại Hoa Kỳ.
HB0043 dự kiến sẽ vượt qua những hạn chế của các liệu pháp-đích đơn hiện có. So với kháng thể đơn dòng, HB0043 có khả năng ức chế phản ứng viêm và xơ hóa do cytokine-gây ra mạnh hơn. Thông qua việc ngăn chặn kép IL{8}}17A và IL-36R, dự kiến nó sẽ được sử dụng rộng rãi trong nhiều loại bệnh qua trung gian miễn dịch liên quan đến tế bào T trợ giúp 17 (Th17) và interleukin-36.
Các nghiên cứu tiền lâm sàng đã chỉ ra rằng HB0043 thể hiện hiệu quả mạnh mẽ hơn kháng thể đơn dòng trong các mô hình bệnh khác nhau ở động vật, chẳng hạn như viêm da dị ứng (AD), xơ phổi vô căn (IPF), bệnh thận do tiểu đường (DN) và hen suyễn bạch cầu trung tính.
3 Dược phẩm Huahai có thể đột phá và tái sinh?
Là công ty mẹ của Huaaotai Biotech, Huahai Pharmaceutical từ lâu đã được công nhận trên thị trường là "người khổng lồ về hoạt chất dược phẩm (API)", đặc biệt xuất sắc trên toàn cầu về API tim mạch và tâm thần.
Năm 2003, Huahai Pharmaceutical trở thành công ty nội địa đầu tiên xuất khẩu API sartan sang Hoa Kỳ. Năm 2007, thuốc nevirapine chống HIV-của công ty đã trở thành sản phẩm dược phẩm đầu tiên của Trung Quốc đạt được ANDA (Ứng dụng thuốc mới viết tắt) tại Hoa Kỳ, đưa công ty trở thành doanh nghiệp dược phẩm Trung Quốc đầu tiên đạt được doanh số bán sản phẩm dược phẩm quy mô lớn-tại Hoa Kỳ.
Tuy nhiên, trong những năm gần đây, với việc chính sách mua sắm tập trung của Trung Quốc ngày càng sâu rộng, áp lực về giá trong ngành công nghiệp thuốc generic và API ngày càng gia tăng. Giá các sản phẩm cốt lõi của Huahai Pharmaceutical như sartans và prils tiếp tục giảm, gây áp lực lên hiệu quả hoạt động của công ty.
Hơn nữa, trong bối cảnh tranh chấp thuế quan, thị trường nước ngoài không còn là nơi trú ẩn an toàn. Mặc dù cho đến nay chưa có thiệt hại thực tế nào xảy ra nhưng xu hướng thúc đẩy nội địa hóa API trên toàn cầu đã trở thành một rủi ro mà các doanh nghiệp phải cân nhắc.
Vì vậy, Huahai Pharmaceutical đã đặt cược tương lai của mình vào những loại thuốc cải tiến có nhiều hứa hẹn hơn. Vào năm 2021, công ty đã đầu tư 500 triệu nhân dân tệ để thành lập một trung tâm R&D thuốc cải tiến ở Trương Giang, Thượng Hải, với khoản đầu tư tích lũy cho R&D đạt 4,7 tỷ nhân dân tệ trong 4 năm qua.
4 Kết luận
Đối mặt với tỷ suất lợi nhuận ngày càng giảm trong hoạt động kinh doanh thuốc gốc và API, cùng với chi phí R&D cao trong phát triển thuốc cải tiến, Huahai Pharmaceutical đã bước vào "vùng nước sâu" quan trọng nhất trong quá trình chuyển đổi sang thuốc cải tiến.
Hiện tại, mặc dù Huahai Pharmaceutical không có sản phẩm thuốc cải tiến nào trên thị trường nhưng họ đã nộp đơn đăng ký tiếp thị cho các loại thuốc cải tiến của mình. Trong khi đó, kháng thể đặc hiệu kép PD{1}}L1/VEGF của nó đã thể hiện tiềm năng tốt nhất-trong-loại (BIC) và dự kiến sẽ có lợi nhuận trong tương lai gần.
